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Un traitement de la bêta-thalassémie par thérapie génique

Publié en ligne le 4 juillet 2011 -
par Guillaume Calu - SPS n° 294, janvier 2011

Une équipe française a réalisé un essai concluant de thérapie génique afin de traiter un patient atteint de bêta-thalassémie. Cette maladie héréditaire est liée à la mutation d’un gène codant pour la chaîne bêta de l’hémoglobine. Le traitement réalisé a débuté en 2007 par le prélèvement de cellules souches de moelle osseuse chez le patient. Ces cellules ont ensuite été traitées par un vecteur viral de type lentivirus, dans lequel a été inséré un gène fonctionnel de la chaîne bêta de l’hémoglobine. Ces cellules souches modifiées ont ensuite été injectées au patient.

Trois ans plus tard, le patient présente plus de 10 % de cellules souches de la moelle osseuse contenant le gène fonctionnel. Cependant, le vecteur viral s’est également inséré dans un gène, HMGA2, impliqué dans la régulation de la prolifération et de la différenciation cellulaires. Ce gène peut être également responsable de cancers lorsque la protéine HMGA2 est présente en quantités anormalement élevées. Or le patient traité présente une sur-production de cette protéine.

Pour le moment, cette réussite thérapeutique reste donc modérée par le risque de leucémie, qui malgré la stabilité des cellules souches transformées encore en culture, ne peut encore être totalement levé.

Sources : Nature, 467(318-322). Pour la Science, n° 387, novembre 2010.

Publié dans le n° 294 de la revue


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